L’azienda farmaceutica Intercept annuncia l’inizio della sperimentazione “REGENERATE” con Acido Obeticolico nei pazienti con steatoepatite non alcolica con fibrosi avanzata

La prima parte della sperimentazione con NASH si focalizzerà nei pazienti con rischio elevato di progressione verso la cirrosi epatica



Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ICPT) (Intercept), una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di malattie del fegato croniche per le quali vi sono scarse o nessuna terapia, ha annunciato oggi l'avvio del REGENERATE trial, un trial internazionale di Fase 3 dell'acido obeticolico (OCA), il principale agonista del recettore FXR della compagnia, in pazienti con steatoepatite non alcolica, non cirrotici (NASH), con fibrosi epatica avanzata.

L'OCA è la prima terapia per la NASH ad aver dimostrato l'inversione della fibrosi epatica con una significativamente maggiore risposta terapeutica rispetto al placebo nei pazienti a più alto rischio di progressione verso la cirrosi. La Food and Drug Administration (FDA) ha designato l'OCA come terapia innovativa per pazienti con NASH con fibrosi e lo studio REGENERATE è stato progettato in accordo e con la consulenza dell' FDA e dell'EMA.

La popolazione dello studio REGENERATE sarà composta principalmente da pazienti NASH con stadio 2 o 3 di fibrosi epatica. La fibrosi epatica avanzata ha dimostrato di essere il principale predittore di trapianto di fegato e mortalità in pazienti con NASH. Inoltre, lo studio includerà una coorte esplorativa di pazienti con NASH in fase iniziale di fibrosi epatica (F1) e concomitante diabete, obesità o elevati livelli di alanina aminotransferasi (ALT) che sono indice di aumentato rischio di progressione verso la cirrosi.

REGENERATE è stato progettato come uno studio in doppio-cieco, di fase 3, con controllo placebo, e prevede l'arruolamento di circa 2.000 pazienti con NASH in circa 300 centri qualificati in tutto il mondo e valuterà i potenziali benefici del trattamento con OCA sia per quanto riguarda gli esiti clinici sul fegato che per tutti gli altri. Lo studio prevederà una analisi istologica ad interim pre-pianificata dopo 72 settimane di trattamento in 1400 pazienti, pensato per servire come base per l'approvazione per la messa in commercio negli Stati Uniti e nelle altre nazioni dell'OCA per il trattamento di pazienti con fibrosi, affetti da NASH. Due endpoint co-primari saranno valutati nell'analisi ad interim: (I) il miglioramento della fibrosi senza peggioramento della NASH e (II) Risoluzione NASH senza peggioramento della fibrosi.

"Siamo entusiasti di intraprendere lo studio REGENERATE di fase 3, il test per l'uso dell'OCA nel trattamento della NASH è basato sui risultati entusiasmanti derivati dallo studio Flint che hanno dimostrato il potenziale dell'OCA per invertire la fibrosi epatica avanzata in pazienti NASH," ha dichiarato Mark Pruzanski, MD, Chief Executive Officer e Presidente di Intercept. "la NASH è destinata a diventare l'indicazione principale per il trapianto di fegato negli Stati Uniti entro il 2020 e, senza trattamenti approvati, la malattia impone un onere per la salute pubblica enorme.” Con REGENERATE, speriamo di dimostrare che il trattamento con OCA impedirà ai pazienti con NASH con fibrosi di progredire in cirrosi e cementare il suo valore come terapia innovativa per questa popolazione dei pazienti ".

A proposito di steatoepatite non alcolica
La NASH è una grave malattia cronica del fegato causata da un eccessivo accumulo di grasso nel fegato che induce infiammazione cronica, con conseguente progressiva fibrosi (cicatrizzazione) che può portare a cirrosi, l'eventuale insufficienza epatica, cancro e morte. Attualmente non ci sono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della NASH. I pazienti con malattia precoce, ma con fattori di rischio come il diabete, l'obesità o livelli elevati di ALT sono ad aumentato rischio di progressione verso la cirrosi. La percentuale di trapianti di fegato attribuibili a NASH è aumentato rapidamente negli ultimi anni e nel 2020 la malattia è destinata a diventare l'indicazione principale per il trapianto di fegato davanti all'epatite cronica C e malattia epatica alcolica.

Traduzione di EpaC onlus

Fonte: http://www.interceptpharma.com/

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02548351?term=NASH&rank=12&show_locs=Y#locn